1、腺相關(guān)病毒（AAV）簡(jiǎn)介

     腺相關(guān)病毒屬微小病毒科( parvovirus)，為無(wú)包膜的單鏈線(xiàn)狀 DNA 病毒。AAV 的基因組約 4700bp，包括上下游兩個(gè)開(kāi)放讀碼框架(ORF)，位于分別由 145 個(gè)核苷酸組成的 2 個(gè)反向末端重復序列(ITR)之間。
基因組中有 3 個(gè)啟動(dòng)子(P5、P19 和 P40) 和 2 個(gè)開(kāi)放閱讀讀框(ORF)，rep 和 cap，如圖 1 所示。rep 編碼 4 個(gè)重疊的多功能蛋白，即 Rep78、Rep68、Rep52 和 Rep40，其中 Rep78 與 Rep68 參與 AAV 的復制與整合，Rep52 和 Rep40 具有解螺旋酶和 ATP 酶活性，與 Rep78、Rep68 共同參與單鏈基因組的復制；cap 編碼的 VP1、VP2、VP3是裝配成完整病毒所需要的衣殼蛋白，它們在 AAV 病毒整合、復制和裝配中其重要作用。

     2、腺相關(guān)病毒的優(yōu)點(diǎn)

     1. 安全性高：迄今從未發(fā)現野生型 AAV 對人體致病，重組 AAV 基因組序列上去除了大部分的野生型 AAV 基因組元件，進(jìn)一步保證了安全性；
     2. 免疫原性低：AAV2 的基因組僅 4681 個(gè)核苷酸，便于用常規的重組 DNA技術(shù)進(jìn)行操作，而且進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗時(shí)造成的免疫反應??；
     3. 宿主范圍廣：能感染分裂細胞和非分裂細胞；
     4. 表達穩定：能介導基因的長(cháng)期穩定表達；
     5. 物理性質(zhì)穩定：在 60℃不能被滅活，能抗氯仿；

     3、重組腺相關(guān)病毒載體不同血清型

     研究發(fā)現 AAV 具有多種血清型，各種不同血清型的 AAV 載體的主要區別是 衣殼蛋白不同，因此對不同的組織和細胞的轉染效率存在差異。目前漢恒生物 在包裝腺相關(guān)病毒時(shí)有 9 中不同的 AAV 血清型可供客戶(hù)選擇，建議客戶(hù)針對不同 組織器官選擇相應血清型的 AAV 病毒，見(jiàn)下表。

     9種不同血清型對各組織器官細胞的親和性
     血清型 組織親和性
     AAV1 肌肉，心臟，骨骼?。òㄐ募。?，神經(jīng)組織
     AAV2 中樞神經(jīng)，肌肉，肝臟，腦組織，眼，
     AAV3 肌肉，肝臟，肺，眼
     AAV4 中樞神經(jīng)，肌肉，眼，腦
     AAV5 肺，眼，中樞神經(jīng)，關(guān)節滑膜，胰腺
     AAV6 肺，心臟
     AAV7 肌肉，肝臟
     AAV8 肝臟，眼，中樞神經(jīng)，肌肉
     AAV9 心臟，肌肉，肺（肺泡），肝臟，中樞神經(jīng)