最近一項研究發(fā)現通過(guò)靶向大腦中一類(lèi)蛋白的轉運過(guò)程，能夠為治療阿茲海默癥提供新的思路。研究者們發(fā)現利用藥物阻斷蛋白質(zhì)在細胞內的轉運能夠降低大腦死亡的前體標志物的產(chǎn)生。

    阿茲海默癥是神經(jīng)退行性疾病的一種，患有該疾病的患者大腦組織中主要有兩類(lèi)蛋白的沉積：一種是beta-淀粉樣多肽，主要存在于細胞外；另外一種是Tau，主要存在于細胞內。這兩種毒性蛋白都會(huì )導致阿茲海默癥患者大腦細胞的死亡。

    最近研究表明這兩種蛋白質(zhì)的沉積是由于機體的正常轉運機制出現了問(wèn)題，因此蛋白被困在叫做內吞小體（endosome）中。幫助上述兩類(lèi)蛋白質(zhì)運輸的系統叫做內吞網(wǎng)絡(luò )（endosomal network），蛋白質(zhì)要想正常加工轉運或回收處理，該系統就必須維持正常。

    在最近的這項研究中，來(lái)自華盛頓大學(xué)醫學(xué)院的研究者們利用干細胞分化產(chǎn)生了人源大腦細胞，并對其進(jìn)行研究。結果表明，一類(lèi)促進(jìn)內吞網(wǎng)絡(luò )正常運行的化合物能夠顯著(zhù)降低上述兩類(lèi)毒性蛋白的累積。相關(guān)結果發(fā)表在最近一期的《Stem Cell Reports》雜志上。

    首先，作者采集了阿茲海默癥患者皮膚細胞，然后通過(guò)重編程的手段將其誘導分化形成大腦細胞。作者發(fā)現這些誘導形成的細胞同樣能夠產(chǎn)生大量的tau以及beta淀粉樣多肽。之后，作者使用了一種叫做"R33"的化合物對細胞進(jìn)行刺激，該化合物能夠增強內吞網(wǎng)絡(luò )的活性。結果顯示，這種處理能夠顯著(zhù)降低細胞中兩類(lèi)毒性蛋白的產(chǎn)生水平。

    作者認為，這一結果表明通過(guò)靶向內吞網(wǎng)絡(luò )缺陷設計藥物或者其它療法，例如基因療法，或許能夠為治療阿茲海默癥提供新的思路。

（本文轉載自生物谷）