日前，蘇州大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究所教授華益民與美國冷泉港實(shí)驗室合作，通過(guò)對大量小鼠疾病模型的研究，發(fā)現提高外周組織運動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白的表達能有效治療脊髓性肌肉萎縮癥。相關(guān)研究成果已發(fā)表于國際著(zhù)名生物醫學(xué)期刊基因與發(fā)育，華益民為第一作者兼共同通訊作者。

　　脊髓性肌肉萎縮癥為隱性常染色體遺傳病，是嬰幼兒死亡的第一殺手。在最新研究中，華益民和美國合作者設計了一個(gè)稱(chēng)作“誘餌”的正義寡核苷酸，并將其注射到小鼠腦室中，通過(guò)擾亂藥物在中樞神經(jīng)系統的作用，確保運動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白表達的增加僅局限于外周組織。令人驚奇的是，這種治療途徑能延長(cháng)小鼠壽命達20余倍。該發(fā)現突破該領(lǐng)域現有觀(guān)點(diǎn)，即認為提高脊髓中運動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白的表達是治療脊髓性肌肉萎縮癥的必要條件。