杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）是兒童中最常見(jiàn)的遺傳性肌肉疾病。對此，慕尼黑工業(yè)大學(xué)（TUM）等機構的研究人員開(kāi)發(fā)出一種基因療法，可以為患有DMD的患者提供永久性的緩解。Dystrophin蛋白是肌肉組織再生的關(guān)鍵?；加卸攀霞I(yíng)養不良癥的人由于基因突變，缺乏這種必需的蛋白質(zhì)，因此他們的肌肉細胞會(huì )隨著(zhù)時(shí)間的流逝而退化，并逐漸被結締組織和脂肪組織取代。 DMD主要影響男性，因為關(guān)鍵的突變位點(diǎn)位于X染色體上。

　　文章中，研究者首次成功地修復了豬中突變的肌營(yíng)養不良蛋白基因，研究人員表示，這些基因剪刀非常有效，并且可以糾正肌營(yíng)養不良蛋白基因；與沒(méi)有接受該治療的疾病動(dòng)物相比，所治療的動(dòng)物對心律不齊的敏感性較低，并且預期壽命增加。a