幾天前,一位記者從中國科學(xué)院獲悉,有關(guān)非人類(lèi)靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物疾病的研究結果已在線(xiàn)發(fā)表在《人類(lèi)分子遺傳學(xué)》雜志上。中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所和中國科學(xué)院云南靈長(cháng)類(lèi)生物醫學(xué)重點(diǎn)研究所的聯(lián)合研究標志著(zhù)我國靈長(cháng)類(lèi)疾病研究的重要進(jìn)展。研究人員通過(guò)應用最新的基因靶向技術(shù)和改進(jìn)的實(shí)驗方法,建立了杜氏肌營(yíng)養不良的獼猴模型??偣搏@得11只具有杜興氏肌營(yíng)養不良基因突變的新生猴子。通過(guò)研究作為靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物的猴子的機制,所獲得的結果可有效地用于開(kāi)發(fā)新疫苗,新藥和新診斷試劑,這對于加速人類(lèi)醫學(xué)的發(fā)展非常重要。它。據
報道,這項研究的主要成果是在靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物疾病模型建立技術(shù)上取得新的突破。通過(guò)基因靶向技術(shù)成功實(shí)施了非人類(lèi)靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物中特定基因的靶向修飾,這項研究發(fā)現基因靶向技術(shù)功能上敲除了猴子基因,從而引起了患者的病理變化。模擬。就杜氏肌營(yíng)養不良癥而言,這為進(jìn)一步揭示未來(lái)的病理變化和介入治療提供了重要的模型。此外,該研究還顯著(zhù)改善了模型機構的數量和穩定性。 Duchenne肌營(yíng)養不良癥是X染色體相關(guān)的隱性遺傳性疾病,是最嚴重的肌營(yíng)養不良形式。 Duchenne肌營(yíng)養不良癥基因的突變缺陷可阻止肌肉細胞產(chǎn)生一種稱(chēng)為Duchenne肌營(yíng)養不良癥的蛋白質(zhì)?;颊咄ǔT?歲之前發(fā)育,發(fā)病率為30萬(wàn)分之一。隨著(zhù)疾病的發(fā)展,肌肉萎縮的癥狀繼續惡化,最終導致患者死亡。當前,尚無(wú)有效治愈該疾病的方法。