研究人員首次使用基因編輯技術(shù)成功逆轉了小鼠的退行性疾病。這項技術(shù)將有助于未來(lái)治療人體的類(lèi)似疾病。

　　美國周刊《科學(xué)》2015年12月31日發(fā)表的三篇研究論文顯示，研究人員利用CRISPR（clustered,定期間隔短間隔回文重復）技術(shù)，治療了一名假性肥大肌患者。目前，全世界有五千分之一的男孩患有這種疾病。

　　研究人員說(shuō)： “這是CRISPR技術(shù)第一次成功治療成年哺乳動(dòng)物的遺傳病，這項技術(shù)有望取代人類(lèi)疾病?！?/span>

　　假性肥大性肌營(yíng)養不良癥患者的肌肉變弱是有可能的。這是因為遺傳變異阻止肌肉細胞正常產(chǎn)生稱(chēng)為肌營(yíng)養不良蛋白的蛋白質(zhì)，這是正常肌肉形成所必需的。

　　新的基因編輯技術(shù)可以修復導致疾病的基因突變。該方法是利用非致病性病毒作為人工修飾基因的“載體”，對患病小鼠的DNA進(jìn)行準確的改變。

　　Charles Garsbach，杜克大學(xué)生物醫學(xué)工程副教授，是一篇研究論文的帶頭人。 Gersbach 和他的團隊在完善 CRISPR 技術(shù)后，首次將這種方法直接應用于成年小鼠的腿部肌肉治療。結果，小鼠的肌肉力量得到了改善，而小鼠的其余部分——心肌的狀況也得到了改善。