“視力朦朧”的化合物可導致對這一常見(jiàn)的、與年齡相關(guān)眼病的新型治療制劑的產(chǎn)生。白內障是世界上致盲的最常見(jiàn)原因，對其的治療目前僅限于外科手術(shù)，但在發(fā)展中國家，患者并非總能做這一手術(shù)。

       “視力朦朧”的化合物可導致對這一常見(jiàn)的、與年齡相關(guān)眼病的新型治療制劑的產(chǎn)生。白內障是世界上致盲的最常見(jiàn)原因，對其的治療目前僅限于外科手術(shù)，但在發(fā)展中國家，患者并非總能做這一手術(shù)。當晶狀體內的晶狀體蛋白受損并引起它們折疊錯誤且聚集成不溶性團塊時(shí)，白內障就會(huì )發(fā)生。αA-晶狀體蛋白(cryAA)和αB-晶狀體蛋白(cryAB)已知會(huì )促發(fā)年齡相關(guān)性白內障;這兩種晶狀體蛋白在晶狀體內特別豐富，它們在溶解其它蛋白中扮演著(zhù)重要的角色。Leah Makley等人因此試圖發(fā)現能與這些晶狀體蛋白結合并令其穩定的分子。他們注意到，在正常cryAB蛋白的溶點(diǎn)和一種基因突變形式cryAB蛋白(R120G cryAB)的溶點(diǎn)之間存在著(zhù)明顯的差異;R120G cryAB已知會(huì )導致蛋白折疊錯誤。

       該團隊篩檢了2450個(gè)化合物以尋找一種能令這些突變蛋白的溶化轉變點(diǎn)正?；暮蜻x藥物。他們發(fā)現了化合物-29，它能完美地“適配”在cryAB蛋白的兩個(gè)亞基之間，有效地令其穩定。在試管中，化合物-29能阻止R120G cryAB的聚集，它也能部分地逆轉已經(jīng)發(fā)生的R120G cryAB的聚集。重要的是，這種分子能部分地恢復小鼠白內障晶狀體的透明度，它也能在體外研究的人類(lèi)晶狀體樣本中部分地恢復晶狀體的透明度。由Roy Quinlan撰寫(xiě)的一篇《視角》更詳細地討論了這些發(fā)現。

        (本文轉載自生物幫）