來(lái)自美國的研究人員近日發(fā)現,一種天然存在的類(lèi)固醇化合物制成的眼藥水能夠有效緩解小鼠的白內障癥狀。(文獻)這項研究,加上今年早些時(shí)候發(fā)表的另一項類(lèi)似的研究,預示著(zhù)在不久的將來(lái),手術(shù)或許不再是治療白內障的唯一途徑。
白內障是世界范圍內導致失明的重要眼部疾病。除了部分遺傳因素導致的病例,白內障通常多發(fā)于老年人。在人的晶狀體內存在著(zhù)cryAA和cryAB兩種蛋白質(zhì),他們的功能是防止晶狀體中其他蛋白質(zhì)由于受損等原因發(fā)生聚集,從而保證晶狀體的透明。然而隨著(zhù)人的衰老,這兩種蛋白質(zhì)的活性逐漸減弱,無(wú)法完全阻止其他蛋白質(zhì)的聚集。而這些蛋白質(zhì)一旦聚集成小的顆粒,就導致原本透過(guò)晶狀體的部分光線(xiàn)被散射,從而使得視力下降甚至失明。目前治療白內障的唯一方法是手術(shù)去除渾濁的晶狀體,代之以人工晶狀體。這一方法雖然有效,但仍然有大量患者由于種種原因無(wú)法及時(shí)進(jìn)行手術(shù),因此嚴重影響生活質(zhì)量。
來(lái)自美國密歇根大學(xué)、圣路易斯華盛頓大學(xué)等高校的研究人員設想,如果通過(guò)藥物增強CryAA和CryAB這兩種蛋白質(zhì)的活性,那么不需要手術(shù)就可以緩解白內障的癥狀。這一設想理論上雖然可行,實(shí)際操作中的難點(diǎn)在于,這兩種蛋白質(zhì)的活性無(wú)法被測量,自然不可能有針對性地篩選能提高其活性的藥物,因此它們被稱(chēng)為“無(wú)法被開(kāi)發(fā)對于藥物的“(undruggable)蛋白質(zhì)。
為了解決這一難題,研究人員嘗試通過(guò)熱分析手段觀(guān)察藥物分子能否改變這兩種蛋白質(zhì)的熱學(xué)性質(zhì)。利用這一方法,他們成功篩選出一種類(lèi)固醇化合物。在小鼠中進(jìn)行的實(shí)驗表明,無(wú)論是由于遺傳還是衰老原因患白內障的小鼠,用這種化合物制成的眼藥水滴眼4周后,其視力都有明顯的改善。
無(wú)獨有偶,來(lái)自美國和中國的研究人員發(fā)現用另外一種類(lèi)固醇制成的眼藥水也能夠緩解狗的白內障癥狀,但兩組研究人員使用了完全不同的方法來(lái)篩選藥物。(文獻)一位業(yè)內人士表示,這是一項令人激動(dòng)的發(fā)現。他同時(shí)指出,在兩項研究背后仍然有許多未知的內容值得研究人員去探索,例如類(lèi)固醇究竟是如何與這些蛋白質(zhì)作用的,而這有助于最終開(kāi)發(fā)出治療人類(lèi)白內障的新藥。